广义线性模型功效(Logistic/Poisson)

所属分类：功效分析

这个方法是做什么的

线性回归的功效分析看 R² 的增量，逻辑回归和 Poisson 回归却不能这样套用。本模块针对广义线性模型中某一个关注的自变量做功效分析：逻辑回归用 Hsieh、Bloch 与 Larsen（1998）的公式，Poisson 回归用 Signorini（1991）的公式。自变量可以是连续变量（按近似正态处理，效应以“每增加 1 个标准差”的 OR 或 IRR 表示），也可以是二分类变量（效应以两组比较的 OR 或 IRR 表示）。

与其他功效模块一样，效应量从上传的数据里估计：模块先拟合只含截距和该自变量的模型，得到效应和基线水平，再计算当前样本量下的检验功效，以及达到 80%、90% 功效所需的总样本量。若同时拖入其他协变量，模块计算该自变量对协变量回归的 R²，按 1/(1−R²) 放大所需样本量。卡③给出功效曲线，卡④给出效应缩放情景和显著性水平的敏感性。

需要准备什么数据

• 放入[定类]二分类结局(Logistic)（可选）：0~1 个，定类变量（分组/标签）
• 放入[定量]计数结局(Poisson)（可选）：0~1 个，定量变量（数值）
• 放入关注的自变量 X：1 个
• 放入其他协变量(可选)（可选）：至少 0 个，定量变量（数值）
• 放入暴露量(可选,Poisson)（可选）：0~1 个，定量变量（数值）

数据要求

• 数据表至少 20 行。
• 单列缺失率不超过 30%。
• 「放入[定类]二分类结局(Logistic)」必须正好是 2 个类别。

以上条目由系统从该方法的校验规则直接生成，与上传数据时的实际拦截规则一致。

什么时候用它

• 设计病例对照、队列研究时，估算检出某个暴露因素所需的样本量
• 逻辑回归中关注一个连续风险因素（如剂量、血压）的效应
• Poisson 回归中比较事件发生率，例如每人年的急诊次数、不良事件次数
• 利用预试验或已有数据，评估继续扩大样本能否达到足够的检验功效

使用前要确认：连续自变量大致对称、近似正态；Poisson 模型没有明显的过度离散；观测效应只是一个情景，正式论证应以文献或预试验的效应为准。

什么时候不要用它

• 结局是连续变量：用「线性回归功效」，它按 R² 的增量计算。
• 只比较两组的率，没有其他自变量：用「两比例(率差)功效」，公式更直接。
• 已经有数据，想看效应是否显著：功效分析不回答这个问题，逻辑回归用「逻辑回归」，计数结局用「计数数据回归」。

容易误读的地方

• 事后功效不能用来解释“不显著”。 用同一份数据估计的效应去算功效，结果只是 p 值的另一种写法；结果不显著时说“功效不足”是循环论证。这个模块的正确用法是为下一项研究估算样本量。
• 观测效应倾向被高估。 小样本时显著的效应往往偏大，直接拿来算样本量会低估需要的人数。卡④给出效应缩小到 50% 和 75% 的情景，正式的样本量论证通常取这类保守值。
• Poisson 公式假定没有过度离散。 卡①给出离散度估计 φ̂；明显大于 1 时，所需样本量大约要再乘以 φ̂，报告会给出提示。
• 协变量越相关，样本量越大。 关注的自变量与其他协变量高度相关时，方差膨胀因子会很大；这说明在调整这些协变量后，该自变量能提供的独立信息有限，扩大样本量只是其中一种办法。
• 二分类自变量的比例很关键。 二分类自变量取 1 的比例越接近 0 或 1，所需样本量越大；设计时可以通过调整暴露组与对照组的比例来提高效率。
• 所需样本量是总人数，不是每组人数。 与两组比较的功效模块不同，这里的 N 指进入模型的全部观测；二分类自变量时，两组人数按数据中的比例分配。若计划改变暴露组与对照组的比例，所需总人数会随之变化，最好按新的比例重新估算。
• 只针对一个自变量。 模型中有多个关注的自变量时，需要对每一个分别计算，取所需样本量最大的那一个作为研究的样本量；同时检验多个自变量还要考虑多重比较，相当于收紧显著性水平，卡④的显著性水平敏感性表可以直接给出参考。
• 连续自变量明显偏态时公式会失准。 Hsieh 与 Signorini 的连续变量公式都建立在近似正态的假定上；剂量、收入这类右偏变量，可以先取对数再做功效分析，并在方法部分说明效应对应的是变换后的尺度。
• 把估算结果写进方案时要交代输入。 应写明效应量的来源、事件率或基线率、显著性水平、目标功效以及是否考虑了协变量和失访，读者才能复核样本量的合理性。

报告里有什么

1. 输出结果一：数据概览与前提检验
2. 输出结果二：功效与所需样本量
3. 输出结果三：功效曲线
4. 输出结果四：敏感性分析（效应情景与 α）
5. 输出结果五：结论与样本量报告表述